Mejoría en la calidad de vida y respuesta sintomática en pacientes con mielofibrosis primaria, mielofibrosis post-policitemia vera y mielofibrosis post-trombocitemia esencial tratados con el inhibidor

 Antecedentes: las neoplasias mieloproliferativas afectan de manera importante la calidad de vida como resultado de los síntomas generales de desgaste mediados por citocinas y los derivados de la esplenomegalia masiva característica de estas enfermedades. La medición objetiva de los síntomas de la mielofibrosis es de valor pronóstico para la supervivencia y la evaluación del resultado del tratamiento con inhibidores de JAK-2. Objetivo: evaluar el efecto en la calidad de vida de los pacientes con neoplasias mieloproliferativas tratados con el inhibidor de JAK-1 y 2 ruxolitinib. Material y método: estudio observacional en el que se aplicó el cuestionario Forma de Evaluación de Síntomas en Mielofibrosis a 16 pacientes incluidos en el Programa de Uso Compasivo de Ruxolitinib: ocho hombres y ocho mujeres con mediana de edad de 63 años. Cuatro pacientes tenían mielofibrosis primaria, tres mielofibrosis pospolicitemia vera y nueve mielofibrosis postrombocitemia esencial. Los pacientes iniciaron con una dosis de ruxolitinib de 20 mg por vía oral cada 12 horas. Resultados: el cuestionario se aplicó a todos los pacientes en cada visita. Las diferencias de cada parámetro medido entre el inicio y a los 3, 6 y 12 meses resultaron estadísticamente significativas para todas las variables estudiadas (p < 0.001, IC 95%). Los cambios más evidentes se observaron al comparar los datos al inicio con los del tiempo máximo de seguimiento; sin embargo, fueron obvios desde el primer trimestre de observación en la fatiga y los síntomas dependientes de la esplenomegalia en la mayor parte de los síntomas generales, que desaparecieron por completo después de tres meses de tratamiento. Las variables con menor cambio proporcional fueron la actividad general, el estado de ánimo, la tolerancia a la caminata y el trabajo cotidiano. Conclusiones: el ruxolitinib representa un gran avance en el tratamiento de los síndromes mieloproliferativos malignos y logra excelente control de los síntomas generales de desgaste y la esplenomegalia y mejora la percepción general de la calidad de vida de estos pacientes. La medición objetiva de los síntomas de la mielofibrosis es fundamental para la evaluación del resultado del tratamiento con inhibidores de JAK-2. Palabras clave: mielofibrosis, neoplasias mieloproliferativas, esplenomegalia, calidad de vida, ruxolitinib.

Palabras clave: calidad de vida, mielofibrosis, neoplasias mieloproliferativas, esplenomegalia, ruxolitinib

ABSTRACT Background: Myeloproliferative neoplasms can shorten the life of patients and affect severely their quality of life as a result of the severe constitutional symptoms mediated by cytokines resulting from massive splenomegaly characteristic of these diseases. The objective measurement of symptoms of myelofibrosis is essential for the presence of general constitutional symptoms and for assessing the outcome of treatment with JAK-2 inhibitors. Objective: To assess the impact on quality of life in patients with myeloproliferative neoplasms treated with the inhibitor of JAK-1 and JAK-2 ruxolitinib. Material and method: There was applied the questionnaire Myelofibrosis Symptom Assessment Form to 16 patients included in the Compassionate Use of Ruxolitinib Program: eight men and eight women were included with a median age of 63 years; four patients had primary myelofibrosis, three had postpolycythemia vera myelofibrosis and nine essential postthrombocythemia myelofibrosis. The patients started with a dose of 20 mg ruxolitinib orally every 12 hours. Results: The questionnaire was administered to all patients at each visit. By comparing the differences of each parameter measured between the start and at 3, 6 and 12 months were statistically significant for all variables (p < 0.001, 95%). The most significant changes were observed when comparing data at baseline and follow-up to the maximum time; however, were obvious from the first quarter of observation on fatigue and symptoms of splenomegaly in most general symptoms, which disappeared completely after three months of treatment. The variables with lower proportional change recorded were general activity, mood, walking tolerance and everyday work. Conclusions: The treatment of myeloproliferative neoplasms with ruxolitinib represents a major advance in the management of myeloproliferative diseases and achieved excellent improvement in overall constitutional symptom control, splenomegaly and the general perception of the quality of life of these patients. The objective measurement of symptoms of myelofibrosis is essential for assessing the outcome of treatment with inhibitors JAK-2. Key words: myelofibrosis, myeloproliferative neoplasms, splenomegaly, quality of life, ruxolitinib.

Keywords: quality of life, myelofibrosis, myeloproliferative neoplasms, splenomegaly, ruxolitinib